A maioria das pessoas já ouviu falar de fibrose cística, mesmo sem nunca ter conhecido alguém que convive com ela. É uma doença hereditária que obstrui os pulmões com um muco espesso e torna cada respiração mais difícil. Nos Estados Unidos e em boa parte da Europa, a maioria das pessoas tratadas hoje toma diariamente comprimidos que ajudam seus pulmões a funcionar melhor. Na maioria dos casos, esses comprimidos vêm da Vertex Pharmaceuticals.
Um sucesso como esse é raro na medicina, e fez da Vertex uma empresa grande e rica. Mas também a prendeu a uma única doença. Nos últimos anos, a empresa começou a vender medicamentos para condições muito diferentes: um tratamento de edição genética para doenças hereditárias do sangue, um analgésico que não é opioide e um remédio para uma doença hormonal rara. A Vertex conseguirá ser mais do que uma empresa de fibrose cística?