La plupart des gens ont entendu parler de la mucoviscidose, même s'ils n'ont jamais croisé quelqu'un qui en est atteint. C'est une maladie héréditaire qui encombre les poumons d'un mucus épais et rend chaque respiration plus difficile. Aux États-Unis et dans une grande partie de l'Europe, la plupart des patients traités prennent aujourd'hui chaque jour des comprimés qui aident leurs poumons à mieux fonctionner. Dans la majorité des cas, ces comprimés sont fabriqués par Vertex Pharmaceuticals.
Un tel succès est rare en médecine, et il a fait de Vertex une entreprise grande et prospère. Mais il a aussi lié Vertex à une seule maladie. Ces dernières années, le groupe a commencé à commercialiser des médicaments pour des affections très différentes : un traitement par édition génique contre des maladies héréditaires du sang, un antidouleur qui n'est pas un opioïde, un médicament contre une maladie hormonale rare. Vertex peut-il devenir autre chose qu'une entreprise de la mucoviscidose ?